三、赛业生物特色：人源化/KO小鼠原代细胞专业提取与应用

1、人源化小鼠模型

人源化小鼠由于在模拟人类生理和病理特征方面表现出强相关性，逐步成为疾病研究工具的首选，赛业生物根据各类适应症开发了数百款人源化小鼠。HUGO-GT^®全基因组人源化小鼠对鼠源基因实现原位替换，涵盖更丰富干预靶点为深入地研究致病机理，是更贴近真实世界生物机制的药物临床前研究模型。模型覆盖从罕见病靶点到心血管代谢、眼科、神经退行性、神经肌肉，乃至肿瘤和自身免疫等更广泛的常见疾病领域。

赛业生物人源化小鼠原代细胞的独特优势（相比iPSC/人源细胞）

（1）复刻人体功能，数据更具说服力：细胞取自经多重验证的人源化小鼠，体内表达人类基因，模拟人特异性靶点功能。

（2）批次稳定可控，解决科研“重复率痛点”：依托赛业生物标准化小鼠背景、标准化动物繁育体系，可支持目标细胞稳定批量供应，完美适配高通量药物筛选、长期机制研究等需求，而且细胞自带微环境“功能记忆”，实验结果更贴近临床。

（3）规避伦理限制，获取更便捷高效：快至1周即可完成从模型准备到细胞交付的全流程，大幅缩短实验准备周期。

2、基因敲除（KO）小鼠模型

赛业生物拥有上万种经过严格验证的标准化KO小鼠模型，同时可根据科研人员个性化需求，提供条件性敲除（cKO）、点突变、基因插入、荧光蛋白标记（GFP/RFP）等定制化基因编辑服务，模型覆盖肿瘤、免疫、代谢、神经、心血管等全研究领域。这些小鼠可用于构建自发性肿瘤模型，解析免疫调控网络，适配糖尿病、肥胖症、脂肪肝等代谢性疾病机制研究与药物开发以及为神经领域基础研究提供可靠支撑。

赛业生物基因敲除（KO）小鼠原代细胞的独特优势：

（1）内源缺失无干扰，精准定位基因功能：赛业生物KO小鼠整体基因背景明确，提取的原代细胞目标基因功能缺失状态清晰稳定，直接使用赛业生物KO小鼠原代细胞，可快速验证基因功能与信号通路关联，同时避免了传统转基因动物构建耗时费力的弊端，验证效率大幅提升。

（2）保留原代细胞生理特性，实验结果更可靠：同上述人源化小鼠原代细胞， KO 原代细胞直接从体内提取，完整保留原代细胞的天然生理功能与表型，有效规避了传代细胞系 “基因变异、表型丢失” 的问题。

（3）适配多场景研究，覆盖科研全链条：赛业生物KO小鼠原代细胞应用场景广泛，覆盖从基础机制研究到临床前药物研发的全链条需求：①基因功能与信号通路解析：通过“KO细胞+野生型细胞”对照体系，追溯目标基因上下游调控通路；②疾病病理机制模拟：精准重现特定基因缺失导致的疾病表型，为疾病机制研究提供关键线索；③药物靶点验证与筛选：精准验证药物靶点有效性，高效筛选针对目标基因的候选药物；④耐药机制研究：深入探究耐药相关基因作用机制，筛选逆转耐药的创新药物。

（4）支持个性化研究，实验可控性强：赛业生物可根据科研需求，为KO小鼠实现组织特异性敲除、条件性敲除（诱导型敲除）等个性化改造，提取的原代细胞可匹配特定研究场景需求。同时，KO小鼠基于标准化品系构建，基因背景均一，可通过规模化繁育实现目标细胞稳定批量供应，实验可重复性强，有效解决直接人源原代细胞个体差异大、供应不稳定的痛点。