• 个体化建模：可直接从患者体细胞生成，携带疾病特异性突变（如帕金森病α-突触核蛋白突变、遗传性心肌病），精准模拟病理表型。

• 适用于罕见病研究（如遗传性红斑肢痛症），解决样本稀缺问题.

• 复杂疾病模拟：3D类器官技术结合iPSC，可构建脑、肝等多组织模型，再现器官间相互作用。

03 iPSC对药物筛选的影响

• 毒性测试革新：iPSC可分化为多种功能性细胞类型，如心肌细胞、神经元和肝细胞等，广泛应用于体外毒性筛查。例如iPSC分化的心肌细胞用于心脏毒性筛查，准确率比动物模型高30%。

• 个性化药效评估：iPSC可从患者体细胞重编程获得，保留个体的遗传背景，因此可用于构建“患者专属”的细胞模型。这种个性化模型能够更真实地反映不同个体对药物的反应差异，有助于实现精准医疗和个体化用药。

• 技术周期更短：ESC伦理审查涉及临床试验审批周期延长（平均6-12个月）。相比之下，iPSC通过体细胞重编程获得，避免了伦理争议，且从重编程到分化耗时仅需约3-8周，大大缩短实验周期，提升研发效率。

• 效率瓶颈：重编程效率低，细胞质量不稳定，影响临床转化。

• 安全性质疑：移植后致瘤风险仍未完全解决，长期安全性需验证。

• 成本困境：个性化治疗成本高昂，难以普惠患者。

• 疾病模型局限：复杂疾病（如神经退行性疾病）的体外模拟仍不完善。

• 提升iPSC安全性：开发无整合载体重编程（如mRNA递送）降低致癌风险。

• 加速分化成熟：力学刺激（如心脏微环境模拟）或表观遗传调控提升细胞功能。

• 基因编辑协同：结合CRISPR技术，在源头修正遗传缺陷。

• 自动化与标准化：加速发展类器官生物反应器实现大规模生产。